吉妥单抗 (MYLOTARG)已于2017年9月1日获批治疗新发或复发难治的CD33阳性AML成人及2岁及以上儿童患者。该药物也是首款包括儿童AML适应证的药物。作为一种抗体药物偶联物(ADC),吉妥单抗含有可以靶向CD33的单克隆抗体和与之连接的细胞毒素卡其霉素(calicheamicin)。CD33是一种在成髓细胞表面表达的抗原,存在于90%的AML患者中。当吉妥单抗与CD33抗原结合时,可被癌细胞吸收,然后在癌细胞内释放卡其霉素将其杀死。
考虑到遗传学背景和对化疗的治疗反应,急性髓系白血病(acute myeloid leukemia, AML)是一种高度异质性的疾病。在接受标准化疗的AML患者中,常规采用分子学异常来进行预后分层。当应用新获批的抗白血病药物时,需要评估遗传学背景和伴随突变的预后价值。本研究中我们回顾性回答了这一问题,即分子学事件在吉妥单抗(GO)联合标准一线化疗方案治疗AML获益中的预测价值。
采用最近的欧洲白血病网络(European LeukemiaNet, ELN)2017预后分层标准,我们确认了GO获益局限于预后良好组(风险比[hazard ratio, HR], 0.54;95%置信区间[confidence interval, CI],0.30-0.98)和预后中等组(HR,0.57;95% CI,0.33-1.00),而不影响预后不良组患者的预后(HR,0.93;95% CI,0.61-1.43)。值得关注的是,GO治疗的获益在携带激活的信号突变患者中最显著(HR 0.43;95% CI[0.28-0.65]),且与高CD33表达水平相关。该研究提示,基于整合的遗传学特征可以预测GO治疗的结局获益,分子学异常可以是未来差异化治疗的关键。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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