肝癌是世界上导致癌症死亡的第二大癌症类型，全世界每年有80万名新患者，超过70万患者因此而去世。我国也是肝癌的大国之一。成人肝细胞癌（HCC）是最常见的肝癌，如果不接受治疗，晚期HCC患者的生存期不超过6个月。
卡博替尼是Exelixis公司开发的口服小分子酪氨酸激酶抑制剂，它可以抑制c-Met,VEGFR2，以及AXL和RET激酶的活性。它在美国已经获得批准用于治疗晚期肾细胞癌（RCC）。2018年11月，欧盟也已经批准该药物作为单药疗法，治疗接受过sorafenib治疗的晚期HCC患者。
这一批准是基于卡博替尼在名为CELESTIAL的随机双盲，含安慰剂对照的3期临床试验。总计760名晚期HCC患者接受了卡博替尼或者安慰剂的治疗。这些患者曾经接受过sorafenib的治疗，并且可能还接受过另一种全身性疗法的治疗。试验结果表明，卡博替尼能够显著提高患者的总生存期（OS）和无进展生存期（PFS）。卡博替尼的OS和PFS分别为10.2个月和5.2个月，显著高于对照组的8.0个月和1.9个月。卡博替尼组客观缓解率为4%，对照组为0.4%（p=0.0086）。卡博替尼组64%的患者疾病受到控制，而对照组达到这一指标的患者只有33%。
“这类晚期肝癌患者的治疗选择非常少，尤其是在接受sorafenib后疾病继续恶化的情况下，”CELESTIAL研究的首席研究员，纽约斯隆-凯特琳癌症中心的Ghassan K. Abou-Alfa博士说：“医生们继续治疗这些患者的新选择。CELESTIAL临床试验的结果表明卡博替尼具备成为缓解疾病进展的重要新疗法的疗效和安全性特征。”如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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