2021年6月09日-6月17日，第26届欧洲血液学协会（EHA）年会受新冠疫情的影响将以虚拟会议的模式召开。作为最重要的血液学会议之一，本次EHA年会共有1700余项研究的最新结果公布。
普奈替尼是一种第三代的酪氨酸激酶抑制剂（TKI），在与第二代的TKI治疗耐药/不耐受的CP-CML的比较中（PACEⅡ期研究，剂量为45mg/d），显示出了更深、更持久的治疗反应，并给患者带来了更多的生存获益。而事后分析表明，普奈替尼药物剂量和不良事件和治疗反应之间存在相应关系，特别是在动脉闭塞事件（AOEs）方面。
为了探明基于治疗反应的普奈替尼给药方案在治疗耐药/不耐受CP-CML的疗效和安全性，研究者设计了Ⅱ期随机的OPTIC临床研究。入组的患者为对≥2个TKIs耐药/不耐受或BCR-ABL1 T315I突变的CP-CML患者，共283例，分别纳入了A组［45mg（起始剂量）－15mg,94例］、B组［30mg（起始剂量）－15mg,95例］和C组（15mg,94例）。在12个月时，A、B组在达到BCR-ABL1IS≤1%，并将剂量降低为15mg的患者总数为73例，75%（55/73）的患者在剂量降低后对治疗持续有效，其中91%（50/55）的患者在后续可以持续该方案治疗6个月甚至更长时间。两组患者中，在剂量降低后失去治疗反应而又重新提升剂量的患者数分别为13例和5例。此外，在基线为T315I突变的患者中，12个月治疗后，A组BCR-ABL1IS≤1%的最佳治疗反应率最高（60%）。三组的无疾病进展生存（PFS）分别为未达到、未达到和45.6个月，而OS获益无显著差异。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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