Incyte宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准鲁索替尼用于治疗成人和12岁及以上的儿童一线或二线全身治疗失败后的慢性移植物抗宿主病 (GVHD)。

　　慢性移植物抗宿主病（GVHD）是异基因干细胞移植的严重并发症，限制了手术的成功。慢性移植物抗宿主病在接受异基因干细胞移植的患者中的发生率约30%至70%，是并发症和非复发性死亡的主要原因，慢性移植物抗宿主病患者的身体、社会、心理和总体生活质量受损，随着疾病的严重程度而恶化。

　　临床前研究表明，Janus激酶1和2（JAK1–JAK2）信号传导在导致急性GVHD和慢性GVHD炎症和组织损伤的步骤中至关重要，并且JAK1–JAK2抑制剂鲁索替尼是慢性GVHD小鼠模型中的有效治疗方法，一项回顾性调查显示，在严重预处理的急慢性移植物抗宿主病患者中，鲁索替尼导致高应答率和6个月生存率。在这些发现之后，鲁索替尼在涉及71名患者的2期REACH1试验中显示有高应答率，基于这项结果美国批准鲁索替尼治疗12岁或以上糖皮质激素难治性急性移植物抗宿主病患者，涉及309例糖皮质激素难治性急性移植物抗宿主病患者的3期临床研究（REACH2）表明，与对照治疗相比，鲁索替尼的疗效显著改善。在此，我们对REACH3进行了初步分析，在糖皮质激素难治性或依赖性慢性移植物抗宿主病患者中，一项3期随机试验比较了研究者从10种常用治疗方案中选择的治疗方案。

　　是一项3期随机、开放标签、多中心试验。患者按1:1的比例随机分配，接受剂量为10mg的鲁索替尼，每日两次治疗或研究者从10种被认为是最佳可用治疗（对照）的常用方案中选择的治疗。

　　研究结果表明：共329例患者接受随机分组；165名患者接受鲁索替尼治疗，164名患者接受对照治疗。在第24周，鲁索替尼组的总体疗效高于对照组（49.7%比25.6%；优势比2.99；P<0.001）。与对照组相比，鲁索替尼的中位无失败生存期更长（>18.6个月vs.5.7个月；危险比0.37；P<0.001）和更高的症状反应（24.2%比11.0%；优势比2.62；P=0.001）。最常见的（发生在≥10%的患者）到第24周3级或更高级别的不良事件为血小板减少（鲁索替尼组为15.2%，对照组为10.1%）和贫血（分别为12.7%和7.6%）。两组巨细胞病毒感染和再激活的发生率相似。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：鲁索替尼(RUXOLITINIB/JAKAFI)全球首款治疗骨髓纤维化的靶向药物

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