泊马度胺是继沙利度胺和来那度胺后的第三个度胺类药物，是一种免疫调节剂，具有抗肿瘤活性，由美国塞尔基因公司研发，并于2013 年2 月首次在美国获准上市。这三个药物的用量从高到低依次为沙利度胺每日的剂量100mg-200mg,来那度胺25mg每天，而泊马度胺是4mg每天，三药中泊马度胺具有更小的剂量，更强的作用，同时具有更小的副反应。

　　多发性骨髓瘤（MM）是一种以骨髓中的浆细胞克隆性扩增为特征的血液系统恶性肿瘤。MM治疗的进展包括随着蛋白酶体抑制剂和免疫调节药物（如硼替佐米和来那度胺）的引入，使得近十年来MM患者的生存状况得以显著改善。近年来，在亚洲范围内，硼替佐米和来那度胺已被广泛应用为MM患者的一线或二线治疗。

　　泊马度胺是第三代免疫调节剂，相较于沙利度胺或来那度胺，其抗骨髓瘤作用更加高效。作为单药使用，泊马度胺的活性较为有限，但是当它和地塞米松联用可产生协同效应。基于复发/难治MM且接受过来那度胺和硼替佐米治疗的221名患者的一项多中心、随机、非盲临床试验MM-002的结果，MM-002研究结果显示，泊马度胺联用地塞米松的患者中位无进展生存期（PFS）较单用泊马度胺的患者更长，分别为4.2和2.7个月（风险比为0.68，p=0.003）。以上研究结果被MM-003试验证实。MM-003是一项随机、非盲、III期临床试验，该试验比较了泊马度胺联用小剂量地塞米松与大剂量地塞米松单用在接受过来那度胺和硼替佐米治疗的MM患者中的疗效。结果显示，相对于单用大剂量地塞米松的患者，接受泊马度胺联用小剂量地塞米松患者的中位无进展生存期更久（4.0个月 vs 1.9个月；风险比为0.48；p＜0.0001）。

　　另一项由Bza等人进行的一项小型随机、II期临床试验也显示，与泊马度胺联用地塞米松相比，每周在泊马度胺和地塞米松中联用环磷酰胺可提高MM患者的总体反应率（ORR）。（ORR=64.7%；95%可信区间[CI] [48.6%-80.8%] vs. 38.9%；95% CI:[23%-54.8%]；p=0.035）；中位PFS分别为9.5个月（95%CI:4.6-14）及4.4个月（95% CI:2.3-5.7）。因此，泊马度胺和地塞米松联用环磷酰胺为治疗复发/难治MM患者提供了新的选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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