美国FDA已授予IDH1抑制剂依维替尼（ivosidenib）突破性疗法认定，治疗携带致敏IDH1基因突变的复发/难治性骨髓增生异常综合征（myelodysplastic syndrome,MDS）。FDA的突破性疗法认定将加快这一候选药物的开发和审评。
依维替尼是一款IDH1抑制剂，它已经获得FDA批准，治疗携带致敏IDH1基因突变的复发/难治性AML患者。在血液肿瘤学会年会上，公布了正在进行的依维替尼1期剂量递增和扩展研究MDS组的结果。这些研究表明，依维替尼单药治疗携带IDH1突变的MDS患者，耐受性良好，并可获得持久的缓解和持久的输血不依赖。
在接受每日口服500mg 依维替尼治疗的12例患者中，中位治疗时间为11.4个月，中位年龄为72.5岁，其中42%的患者≥75岁。总缓解率为75%（9/12），其中完全缓解（CR）率为42%（5/12）。中位完全缓解持续时间尚未达到（95% CI, 2.8 months, NE）。在达到CR的患者中，60%的患者在12个月内无复发。另外，9（75%）例患者在治疗期间获得≥56天的输血不依赖。所有级别不良事件中，最常见的为腰痛、腹泻、乏力和皮疹。12例患者中有1例出现了2级IDH分化综合征。研究中没有患者因不良事件永久停止治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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