凡德他尼目前已在国外获批用于不可手术局部晚期或转移性，且症状明显或积极进展的甲状腺髓样癌的治疗。在临床III期ZETA研究中，凡德他尼治疗晚期甲状腺髓样癌，较安慰剂可显著延长患者的疾病无进展生存期（PFS），凡德他尼治疗组的中位PFS约为30.5个月，而安慰剂组为19.3个月，凡德他尼使患者疾病进展风险下降了54%。但该研究的后续随访显示，凡德他尼治疗并不能带来总生存期（OS）方面的获益。此外对非小细胞肺癌中，较为罕见的RET重排突变型患者，凡德他尼治疗也有一定效果，被NCCN临床实践指南列入可选用的药物列表，但相关适应症尚未获批。
在临床III期ZETA研究中，凡德他尼治疗主要导致的副作用包括腹泻、皮疹、恶心、高血压、乏力、头痛、食欲减退、呕吐、皮肤干燥、背痛、失眠、腹痛、咳嗽、鼻咽炎、体重减轻等，其中3级以上副作用较常见的包括腹泻、高血压、乏力、食欲减退、皮疹等，此外部分患者治疗期间出现心电图QT间期延长。
如何处理凡德他尼治疗的副作用？
1.对皮疹、红斑、皮肤干燥等皮肤副作用，程度轻微可无需处理，若患者自觉症状明显，可局部外用糖皮质激素软膏或抗生素，也可涂抹乳液或润滑剂等，同时由于凡德他尼治疗可能导致皮肤对光过度敏感，患者应注意防晒避光。
2.对凡德他尼治疗导致的高血压，患者应常规自测血压（每月1-3次），并限盐、戒烟酒，高血压达到2级（140/90mmHg以上）或以上时，应开始降压治疗。
3.对凡德他尼治疗导致的恶心、呕吐、腹泻等消化系统不良事件，大多以对症治疗、预防调节为主，如患者应食用易消化食物，少食多餐，注意补水，必要时使用止吐、止泻、通便药物等，程度严重则应入院诊治。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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