艾曲波帕是一种促血小板生成素受体激动剂，主要适用于慢性免疫性血小板减少症患者，且对皮质激素、免疫球蛋白或切脾治疗反应不佳的患者。同时，此药一般只应用于有ITP且血小板减少程度和临床情况增加出血风险的患者。
艾曲波帕治疗中国慢性ITP患者的III期临床研究，具体评价了艾曲波帕作为TPO受体激动剂（每天口服一次，共6 周治疗）在经治的中国成年慢性ITP患者中的短期疗效（第一阶段），并在随后的24周开放期（所有患者均接受艾曲波帕治疗）评价了PK和PD情况（第二阶段）。 结果表明，治疗6周后，艾曲波帕治疗组有60例（57.7%）患者达到血小板计数≥50×109/L ，而对照组仅3例（6%），治疗组出现应答的患者比例明显高于安慰剂组（OR=26.08，95%CI:7.29~93.26，P<0.001）。与既往欧美和日本的类似研究结果一致（Bussel et al.The Lancet, 373, 641–648. 2009；Tomiyama et al, Journalof Thrombosis and Haemostasis, 10, 799–806. 2012）。
艾曲波帕治疗组的中位血小板计数在治疗后第1~2周开始升高，在治疗第4周后达>50×109/L ，并在随后的治疗随访中维持该水平。艾曲波帕首次达到血小板计数>50×109/L 的中位反应时间为3.14周。治疗随访中，艾曲波帕组患者接受抢救性治疗（定义为新的ITP合并用药治疗、较基线ITP合并用药剂量增加、血小板输注或脾切除术）的比例显著减少（8.7% vs. 34%，P<0.001）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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