中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，苏庇医药申请的三项依帕伐单抗上市申请以“符合附条件批准的药品”拟纳入优先审评，拟开发用于：难治性、复发性或进展性疾病或对常规HLH疗法不耐受的原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（HLH）成人和儿童（新生儿及以上）患者的治疗。值得一提的是，依帕伐单抗曾获得美国FDA授予的突破性疗法认定、优先审评资格和孤儿药资格，并已于2018年在美国获批上市。
根据《新英格兰医学杂志》发表的一项全球多中心、单臂、关键性2/3期临床研究，依帕伐单抗治疗儿童原发性HLH获得积极结果，研究证实了它是原发性HLH患者的有效靶向治疗方案。该研究共计34例患者接受依帕伐单抗治疗；26例患者完成了研究。结果显示，在完成8周治疗后，经治组（n=27）和整个研究组（加上7例未经治患者，n=34）分别有63%、65%的患者病情缓解，这显著高于预设的零假设40%；两组分别有70%、65%的患者能够开展造血干细胞移植（HSCT）；在最后一次观察中，两组分别有74%、71%的患者仍存活。
原发性HLH是一种非常罕见，进展迅速，通常致命的高度炎症性综合征，IFNγ在疾病发生中起到关键性作用。患者症状通常在出生后第一年就会出现，如不加以治疗，平均生存期不到两个月。前期治疗的目标是尽快控制住高度炎症的紧急状况，为患者进行造血干细胞移植做准备。造血干细胞移植是目前唯一能够治愈HLH的方法。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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