芦可替尼是一种高选择性JAK1/2抑制剂，芦可替尼适用于治疗中间或高危骨髓纤维化， 包括原发性骨髓纤维化，真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化患者。

　　COMFORT-I/II临床试验长期随访结果以及真实世界回顾性分析数据显示芦可替尼可延长原发性骨髓纤维化患者生存，突破了之前药物治疗无法改变原发性骨髓纤维化患者自然病程的局面。COMFORT-I和COMFORT-II这两项3期随机对照试验是奠定芦可替尼治疗地位的经典研究，也是芦可替尼在国际国内获批的有力证据。两项研究分析显示，芦可替尼组相比对照组可显著延长原发性骨髓纤维化患者的中位总生存（mOS,5.3年vs 3.8年），死亡风险降低30%（P=0.0065，意向治疗人群分析）。采用RPSFT模型排除交叉入组影响后，芦可替尼的生存优势更加明显，死亡风险较对照组降低65%。

　　2021年欧洲血液学会年会（EHA）上发布了芦可替尼治疗原发性骨髓纤维化的研究，为芦可替尼改善原发性骨髓纤维化患者生存再添新证。基于欧洲骨髓增殖性肿瘤登记中心患者数据的ERNEST研究在2021年EHA会议上发布了其更新结果。

　　分析显示，随访期间接受芦可替尼治疗的患者（10.7%）明显少于接受羟基脲的患者，但羟基脲治疗时间（中位0.0年）明显短于芦可替尼（中位4.5年；p<0.001）。芦可替尼组64%的患者之前接受了羟基脲治疗。中位随访5.2年后，患者整体的mOS为6.2年。整体人群中，芦可替尼组的mOS显著长于羟基脲组（6.7年 vs5.1年；P=0.001）；DIPSS高危人群中，芦可替尼组的mOS更长（6.4年 vs 3.0年；p=0.003）。

　　多变量分析显示，年龄（p<0.001），男性（p<0.001），DIPSS高危（p<0.001）是OS的不良预后因素。而最近确诊（2009-2012）和芦可替尼治疗预示着更好的OS.芦可替尼治疗相较羟基脲治疗，患者死亡风险降低38%（HR 0.62，p=0.029）。为了确保羟基脲和芦可替尼治疗患者之间的可比性，采用了倾向性评分（PS）匹配分析。PS匹配后，芦可替尼组的mOS明显优于羟基脲组（7.7年 vs3.4年，p=0.002），死亡风险降低73%（HR 0.27，p=0.002）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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