FDA宣布将受理赛尔基因和Agios的变异IDH2抑制剂恩西地平的上市申请。恩西地平申请适应症为IDH2变异复发、难治型AML.在临床研究中,恩西地平可将细胞内2-HG降低至正常水平,并在反应患者中诱导IDH2突变的未成熟髓样前体和祖细胞分化。
该研究纳入了具有IDH2突变的晚期血液系统恶性肿瘤患者。研究结果得出总缓解率(ORR)包括CR、CR伴部分血液学恢复或伴血小板恢复(CRi/CRp)、形态学无白血病状态(MLFS)和部分缓解(PR)。研究中,12例患者达到了IWG定义的缓解,ORR为30.8%(95%CI = 17.0-47.6%)。达首次反应和最佳反应的中位时间分别为1.9个月和3.7个月。7例患者(18%)达到CR,1例(3%)达到CRi.中位缓解持续时间均未达到(NR)。
研究人员通过报告药物治疗期间的不良事件(TEAEs)来评估安全性,并根据美国国立癌症研究所常见毒性反应标准(NCI-CTCAE,4.03版)进行分级。TEAEs定义为在最后一次用恩西地平后28天内出现或加重的任何不良事件。在不考虑级别和是否与恩西地平有关的情况下,最常见的TEAEs为疲劳(44%)、食欲下降(41%)、恶心(38%)、便秘(38%)、高胆红素血症(36%)、外周性水肿(36%)和贫血(33%)。最常见的治疗相关TEAEs是间接高胆红素血症(31%)、恶心(23%)、疲劳(18%)、食欲下降(18%)、皮疹(18%)和贫血(15%)。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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