初诊急性髓系白血病（AML）和高危骨髓增生异常综合征（MDS）患者可基本耐受在时序诱导疗法后早期淋巴细胞恢复（ELR）给予泊马度胺，而且可在伴高危细胞遗传学患者中呈现较高的完全缓解率。在过去的数十年间，AML患者的总体生存（OS）情况得到了显著改善。对于初诊的年轻AML患者，时序诱导疗法（TST）可有效延长无疾病生存期（DFS），但OS改善并不明显。这表明，单靠化疗方案并不能有效解决治疗后白血病细胞残存的问题。
近期有研究表明，TST治疗第14至21天内出现的ELR中，以外周来源的单克隆调节性T细胞为主。这就提示，治疗早期对免疫环境进行调节，或可提高诱导化疗的临床效果。作为一类治疗多发性骨髓瘤（MM）常用的免疫调节制剂（IMiD），泊马度胺可有效抑制调节性T细胞的增殖和生理功能，同时增强T细胞活性。
因此研究人员提出假设，ELR期间给予泊马度胺可调节AML患者的免疫环境并与诱导化疗产生协同效应。研究人员纳入AML或MDS的成人患者，在43例接受泊马度胺的患者中，中位年龄54岁，60岁以上者12例（28%），女性居多（25例，58%）。疾病类型上，4例（8%）为高危MDS和39例AML（92%）。治疗效果统计上，33例（78%）患者实现总体完全缓解（CR/CRi），包括3例（75%）高危MDS和30例（77%）AML.在生存期统计上，中位DFS为20.6个月，中位OS为27.1个月。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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