普奈替尼/帕纳替尼是由日本武田制药公司研发生产的一款新型的口服活性多靶点TKI,既往已获批慢性粒细胞白血病适应症。靶点包括BCR-ABL、VEGFR、PDGFR、FGFR、EPH、SRC家族、KIT、RET、TIE2和FLT3.目前已在BCR-ABL阳性的白血病中得到疗效验证。基于其存在FGFR靶点，研究人员对其治疗FGFR突变的胆管癌患者的疗效和安全性进行了初步研究。
一项多中心、单机构的试点研究，旨在评估普奈替尼在伴有FGFR突变的晚期难治性胆道肿瘤患者的疗效。研究共纳入12例晚期难治性胆道肿瘤患者。结果显示，12例患者中有1例观察到部分反应（PR），中位PFS为2.4个月，中位OS为15.7个月。所有观察到的毒性都是可控和可逆的。不良反应较轻，以淋巴细胞减少(75%)、皮疹(63%)和疲劳(50%)最为常见。未观察到对整体生活质量的显著损害。可以看出，普奈替尼作为FGFR改变的胆道肿瘤的单一药物是可耐受的，但临床活性有限。
针对普奈替尼将进行进一步更大规模的临床研究，以更好地优化患者选择，重点是联合其他分子靶向药物，传统的细胞毒性化疗，以及更好地了解治疗耐药机制的研究。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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