神经营养性酪氨酸受体激酶（NTRK）是目前首个被发现并被认可的全癌种共发的可用药突变基因。由于其在多种肿瘤中都有发现，是肿瘤治疗的理想靶点。国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网显示，拉克替尼（代号 LOXO-101）上市申请拟纳入优先审评，用于治疗携带NTRK融合基因的实体瘤成人和儿童患者，有望成为国内首个上市的NTRK抑制剂。
拉克替尼是新一代具备高度特异性的口服 TRK 抑制剂，能够高选择性地结合 NTRK 融合基因编码的蛋白产物，阻断下游信号通路的激活和传递，从而抑制存在这些突变的癌细胞生长和增殖，发挥抗癌作用。
2018年 11 月 26 日，美国 食品药品监督管理局（FDA） 加速批准 拉克替尼用于治疗携带 NTRK 基因融合的成年和儿童局部晚期或转移性实体瘤患者，不需考虑癌症的发生区域。这是第一个获得 FDA 批准的不分癌种、只看突变的广谱抗癌靶向药，并且被证明在 17 种儿童和成人肿瘤中都有效；也是第一个针对 NTRK 融合突变的靶向药。
拉克替尼的三场“成名之战”分别为LOXO-TRK-14001试验、SCOUT试验和NAVIGATE试验。对于NTRK阳性的各类实体瘤患者，拉克替尼治疗的整体缓解率（ORR）为75%，其中完全缓解(CR)率为22%，部分缓解（PR）率为53%；且患者的缓解持续时间非常长，中位缓解持续时间（DOR）达到了35.2个月，中位无进展生存期（PFS）为25.8个月.如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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