白血病是源于造血干细胞的恶性疾病，又称“血癌”。白血病细胞因为增殖失控、分化障碍、凋亡受阻等机制在骨髓和其他造血组织中大量增殖累积，并浸润其他非造血组织和器官，同时抑制正常造血功能，白血病是儿童最常见的恶性肿瘤，约占所有儿童恶性肿瘤的30%。临床上常见的白血病主要分为四类：急性淋巴细胞白血病（ALL）、急性髓细胞白血病（AML）、慢性髓细胞白血病（CML）、慢性淋巴细胞白血病（CLL）。

　　急性淋巴细胞性白血病(ALL)是一种起源于淋巴细胞的B系或T系细胞在骨髓内异常增生的恶性肿瘤性疾病。ALL儿童期(0～9岁)为发病高峰，可占儿童白血病的70%以上，发病高峰年龄为3~4岁，男孩发病率略高于女孩，二者的比例约为1.1~1.6:1.ALL在成人中占成人白血病的20%-30%左右。

　　目前来说，化疗是ALL最主要的治疗方法，靶向治疗是部分具有特殊靶点患者的治疗选择，也是近年来新开展的治疗方法。目前获批的药物主要有伊马替尼、达沙替尼、帕纳替尼等小分子靶向药物。单抗和细胞治疗药物在成人ALL治疗中也取得了显著效果。

　　帕纳替尼经过一期和二期临床试验，于2012年12月14日被美国食品药品管理局(FDA) 特许经过快速审批上市销售，是一种口服药物用于治疗慢性髓性白血病（CML）和费城染色体阳性（PH +）急性淋巴细胞白血病（ALL）。它是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂。某些形式的CML,即那些具有T315I突变的CML,对伊马替尼等现有疗法有抗药性。帕纳替尼被设计为对这些类型的肿瘤有效。

　　在我们的临床治疗期间帕纳替尼(普纳替尼)治疗有许多用药治疗的副作用可能会出现，在试验中共有46名可评估的患者，并且第6个月时其中43名(94%)达到完全细胞遗传学缓解(CCyR)。在12个月时，26/27(96%)名患者达到完全细胞遗传学缓解(CCyR);在18个月时，20/21(95%)名患者达到完全细胞遗传学缓解(CCyR)。在6个月时，83%的患者发生了主要分子学缓解。

　　服用剂量：

　　45mg有或无食物口服每天1次。(此用药剂量只是作为参考，具体用药还需咨询主治医生，谨遵医嘱)。

　　服用帕纳替尼(普纳替尼)最常见的副作用：

　　皮肤毒性(69%)和脂肪酶水平升高(63%)。

　　服用帕纳替尼(普纳替尼)最常见的非血液学副作用：

　　(≥ 20%)是高血压，皮疹，腹痛，疲乏，头痛，干皮肤，便秘，关节痛，恶心，和发热。

　　服用帕纳替尼(普纳替尼)血液副作用包括：

　　血小板减少症、贫血、中性粒细胞减少、淋巴细胞减少和白细胞减少。　如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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