急性髓系白血病其实有很多的基因突变，目前临床上已经有针对突变的靶点药物，这将给这部分患者带来很大的福音。例如国际上最早出现的FLT3突变抑制剂米哚妥林和索拉非尼。米哚妥林就被批准用于联合标准7+3方案诱导和阿糖胞苷巩固化疗治疗初治伴有FLT3突变的急性髓系白血病患者。
在此之后又有奎扎替尼、吉瑞替尼相继出现，这两个药物目前是用于复发/难治的急性髓系白血病。国际上也做了奎扎替尼和吉瑞替尼的Ⅲ期临床试验：奎扎替尼的Ⅲ期临床试验（QuANTUM-R）将奎扎替尼组和最佳的挽救化疗方案对比，纳入367例患者，其结果是奎扎替尼可提高患者OS（中位OS:6.2月vs. 4.7月）。吉瑞替尼的III期临床试验（ADMIRAL）纳入的患者人数更多，共371 例，也是将吉瑞替尼组与最佳的挽救治疗方案组对比治疗携带FLT3基因突变的复发/难治的AML患者，结果显示吉瑞替尼组患者的OS明显延长（中位OS:9.3月 vs. 5.6月），降低死亡风险达36%（HR为0.64）。研究证实了吉瑞替尼较挽救化疗治疗R/R FLT3-ITD AML患者的生存优势。
除此之外，还有一些IDH1/IDH2抑制剂，跟对照组相比，其疗效也都有明显的统计学差异。此外还有BCL2抑制剂，对于没有靶点突变的患者和老年患者，BCL-2抑制剂都有比较好的效果。这些靶向药物的出现对髓系白血病患者而言，是一个革命性的变革。这些药物一定会对髓系白血病患者特别是老年患者、不适合强化疗的患者带来更大的益处，会真正地改变急性髓系白血病患者的结局。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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