美国食品和药物管理局批准维奈托克（VENCLEXTA,艾伯维公司和基因技术公司）与阿扎胞苷或地西他滨或低剂量阿糖胞苷联合治疗75岁或以上的成人新诊断的急性骨髓性白血病（AML），或有排除使用强化诱导化疗的合并症。维奈托克(Venetoclax)在过表达BCL-2的肿瘤细胞中具有细胞毒活性。维奈托克(Venetoclax)选择性抑制抗凋亡蛋白BCL-2，该蛋白在慢性淋巴细胞性白血病（CLL）细胞和急性髓细胞性白血病（AML）细胞中过表达。BCL-2介导肿瘤细胞存活，并与化疗耐药性相关。维奈托克(Venetoclax)直接与BCL-2蛋白结合，置换促凋亡蛋白并恢复凋亡过程。
M14-387研究（NCT02287233）是一项非随机、开放标签的维奈托克联合低剂量阿糖胞苷的试验（n=61），适用于新诊断的AML患者，包括之前因先兆血液病接触过低甲基化药物的患者。与低剂量阿糖胞苷联合使用，13名患者获得了CR（21%，95%CI:12，34），中位观察缓解时间为6个月（范围：0.03-25个月）。
维奈托克联合阿扎胞苷或地西他滨或低剂量阿糖胞苷的最常见的不良反应（≥30%）是恶心、腹泻、血小板减少、便秘、中性粒细胞减少。发热性中性粒细胞减少症、疲劳、呕吐、周围水肿、肺炎、呼吸困难、出血、贫血、皮疹、腹痛、败血症、背痛、肌痛、头晕、咳嗽、口咽痛、热射病和低血压。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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