美国食品和药物管理局批准依维莫司（诺华制药公司）用于辅助治疗2岁及以上患有结节性硬化综合症（TSC）相关的部分发作的成人和儿童患者。艾维莫司还被批准用于治疗TSC的其他两种表现：TSC相关的亚独立巨细胞星形细胞瘤（SEGA）和TSC相关的肾血管肌脂瘤。

　　批准的依据是EXIST-3（NCT01713946），这是一项随机、双盲、多中心的试验，在366名TSC相关的部分发作、用≥2种连续的抗癫痫药物（AED）方案不能充分控制发作，以及TSC诊断（改良的Gomez标准）的患者中进行。此外，符合条件的患者需要在8周的基线阶段在稳定的AED方案下有≥16次部分发作。

　　患者随机（1:1.09:1）接受以低谷（LT,n=117）或高谷（HT,n=130）浓度的依维莫司或安慰剂（n=119）的依维莫司。患者开始使用依维莫司/匹配的安慰剂治疗，剂量为3至6mg/m2（取决于年龄或根据合并使用的CYP3A4/P-糖蛋白诱导剂进一步调整），每天一次。随后的剂量被滴定以达到目标谷浓度，由一个自动系统指示，以保持研究的盲点。主要的疗效指标是在12周的治疗期间，与8周基线期的每周平均发作量相比，每周平均发作量减少的百分比。试验表明，依维莫司各组的癫痫发作都有明显的减少（LT组29.3%[95%CI:18.8，41.9；P=0.003]，HT组39.6%[95%CI:35，48.7；P0.001]）>。

　　最常见的不良反应（在EXIST-3中至少有10%接受依维莫司的患者发生）是口腔炎、腹泻、呕吐、鼻咽炎、上呼吸道感染、脓毒症、咳嗽和皮疹。

　　本适应症中依维莫司的推荐起始剂量为5mg/m2，口服，每日一次，然后调整剂量（增量不超过5mg）以达到5-15ng/mL的谷浓度。严重肝功能损害的患者或同时服用p-糖蛋白和中度CYP3A4抑制剂的患者应减少依维莫司的剂量。对于同时服用p-糖蛋白和强CYP3A4诱导剂的患者，应增加依维莫司的剂量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：依维莫司/飞尼妥(EVEROLIMUS)联合依西美坦治疗晚期乳腺癌的效果如何？

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