塞尔帕替尼是一款针对RET突变的高选择性TKI类药物，FDA已认定塞尔帕替尼（选择性RET抑制剂）为突破性疗法，用于治疗需要全身治疗、先前治疗取得进展并且没有其他可接受的替代治疗方案的晚期RET融合阳性甲状腺癌。塞尔帕替尼是一种经过严格筛选的口服药物，用于治疗RET激酶异常的癌症患者。
这次认定基于正在进行的1/2期 LIBRETTO-001试验（NCT03157128）的数据。该试验的初步结果已在美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布。在正在进行的研究中，RET融合阳性NSCLC患者的总体反应率为77％。此外，所有有可测量的颅内病变的患者（3例患者）对选择性抑制剂的治疗都有反应。在RET突变MTC患者中，总体反应率为45％，其中有1例完全反应（CR）和1例未确认的完全反应，2例病情进展，93％继续接受塞尔帕替尼治疗。另外，在V804M突变的2例患者中，肿瘤大小显著减少。没有发现RET突变的4例患者对LOXO-292都没有反应。
FDA的突破性治疗认定旨在当初步临床证据表明该药物可能在一个或多个临床重要终点上显示出对现有疗法的实质性改善，加快开发和审查旨在治疗严重或危及生命的疾病的药物。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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