FDA批准依帕伐单抗（emapalumab-lzsg）用于治疗患有原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增生症（HLH）的儿童（新生儿及以上）和成人患者，这些患者难以治疗，或存在复发性、疾病恶化或常规HLH治疗不耐受等情况。本次获批的依帕伐单抗是FDA首次批准专门用于HLH治疗的药品。

　　“原发性HLH是一种罕见的、危及生命的疾病，儿童发病率较高，而FDA的本次批准满足了这些患者的医疗需求。”FDA肿瘤卓越中心（Oncology Center of Excellence）主任、药品评价与研究中心（CDER）血液和肿瘤产品办公室代理主任表示：“我们致力于继续加快治疗方法的开发和审评，为罕见疾病患者提供有意义的治疗方案。”

　　HLH是一种因自体免疫细胞不能正常发挥功能而导致的疾病。免疫细胞变得过度活跃，释放分子从而导致炎症，并开始伤害包括肝脏、大脑和骨髓在内的自身器官。HLH可以遗传，故被称为原发性或“家族性”HLH,同时也存在非遗传案例。原发性HLH患者通常在出生后几个月或几年出现以下症状：发热、肝脏或脾脏肿大、血细胞数量减少。

　　对依帕伐单抗疗效的研究是基于对27例疑似或确诊为原发性HLH的患儿进行的临床试验，这些患儿在HLH常规治疗中出现难治性、复发性或进行性疾病，或对HLH常规治疗表现出不耐受等情况。这些患儿的平均年龄为1岁。研究表明，63%的患者出现了反应，70%的患者能够进行干细胞移植。

　　在临床试验过程中，服用依帕伐单抗的患者出现了以下副作用，包括感染、高血压、输液反应、低钾和发烧。同时这些患者不应接种任何活疫苗，并进行潜伏性结核病检验。在接受依帕伐单抗治疗时，还应密切监测并及时治疗感染。为协助和鼓励开发治疗罕见疾病药物，FDA授予此药申请优先审评和突破性疗法认定， 依帕伐单抗同时还获得孤儿药认定。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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