美国食品药物监督管理局(FDA)批准帕拉西替尼 (Gavreto)扩大适应症范围，新增用于治疗晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌和放射性碘(RI)难治性RET融合阳性甲状腺癌。帕拉西替尼(BLU-667)是口服、强效、高选择性的RET抑制剂，主要用于治疗RET融合和突变的非小细胞肺癌、甲状腺癌和其他实体瘤患者。

　　这项对成年人和12岁以上儿童的批准，是基于I/II期ARROW试验的结果。该试验是一项多队列开放标签研究，针对肿瘤带有RET基因改变的患者。在RET突变型甲状腺髓样癌患者中，口服RET抑制剂帕拉西替尼(Gavreto)治疗对55例先前接受过vandetanib(Caprelsa)或cabozantinib(Cometriq)治疗患者的总缓解率（ORR）为60%（95%CI 46%-73%），对29例先前未接受这两种多激酶抑制剂治疗患者的总缓解率为66%（95％CI 46％-82％）。在两组的响应者中，有6个月或更长时间的响应分别为79％和84％。

　　在9例RI难治性RET融合阳性的甲状腺癌患者中，ORR达到89％（95％CI 52%-100%），所有8例患者至少有6个月的反应时间。

　　研究员表示，传统上，我们使用多激酶抑制剂来治疗RET突变的甲状腺癌患者，这种非选择性疗法疗效一般，但临床副作用显著。帕拉西替尼是一种每日一次的RET靶向疗法，FDA批准了该疗法，提高了对这些患者的护理标准。作为专注于甲状腺癌的临床研究人员，帕拉西替尼在未经治疗和先前接受过治疗的RET改变的甲状腺癌中显示出的安全性和持久性反应令我感到鼓舞。

　　该试验中任何等级的常见不良事件（≥25％）包括便秘、腹泻、疲劳、高血压和肌肉骨骼疼痛。常见的3/4级血液学事件（≥2％）包括钙、血红蛋白、淋巴细胞、嗜中性粒细胞、磷酸盐、血小板和钠的减少，以及肝脏酶和碱性磷酸酶的增加。帕拉西替尼的出现，显示出了更多的临床获益，对RET的选择性与多激酶抑制剂相比有显著提高。通过抑制原发和继发突变，帕拉西替尼还有望克服和预防临床耐药的发生。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：帕拉西替尼/普雷西替尼(PRALSETINIB)治疗RET融合阳性非小细胞肺癌的疗效

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