有研究表明艾曲波帕可有效将大多数患者的血小板计数提升至安全水平，从而推迟或免除不必要的化疗。由于继发于慢性淋巴细胞增殖性疾病（chronic lymphoproliferative disorders, LPDs）的免疫性血小板减少症（immune thrombocytopenia, ITP）对常规治疗的反应较差，因此，专家们对18例继发于LPDs的ITP患者进行了一项为期24周的前瞻性多中心2期研究，以评估艾曲波帕的安全性和有效性。
治疗有效的患者进入长达5年的延伸研究。纳入标准：患者未接受细胞毒性药物治疗，血小板计数<30×109/L或有出血症状。艾曲波帕起始剂量为50 mg/天，最高剂量为150mg/天。主要研究终点为用药4周后的血小板反应。纳入患者的中位年龄为70岁（范围，43-83岁），14例患者为慢性淋巴细胞白血病，2例为经典型霍奇金淋巴瘤，2例为华氏巨球蛋白血症。所有患者已接受前述的ITP治疗。
第4周的有效率为78%（95%置信区间[confidence interval, CI]，58%-97%），其中50%的患者达到完全缓解（complete response, CR）（95% CI,43%-57%）；第24周的有效率为59%（95% CI,36%-82%），其中30%患者达到CR（95% CI,8%-52%）。艾曲波帕的中位暴露时间为16个月；第4周的中位剂量为50 mg/天（范围，25-100 mg/天），第24周中位剂量也为50 mg/天（范围，25-150 mg/天）。未发生>2级的不良事件。艾曲波帕在继发于LPDs的ITP中有效性及耐受性均很好。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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