培美替尼是一种由Incyte发现和研发的、针对FGFR亚型1/2/3的强效选择性口服抑制剂，在临床前研究中已证实该药物对FGFR基因突变的肿瘤细胞具有选择性的药理学活性。培美替尼已获得美国食品药品监督管理局（FDA）“突破性疗法认定”，用于治疗既往经治的晚期/转移性或不可切除的FGFR2基因易位型胆管癌。FDA的“突破性疗法认定”旨在加快用于严重疾病治疗药物的开发和审评进程，其条件是这些药物已显示出鼓舞人心的早期临床效果，而且疗效可能相较现有药物具有实质性的改善。
获批是基于FIGHT-202研究数据，其中该研究评价了培美替尼用于治疗复发的局部晚期或转移性胆管癌患者的疗效。在欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会上报告的研究结果表明，在携带FGFR2基因融合或重排的患者（队列A）中，培美替尼单药治疗后的总体缓解率（ORR）为36%（主要终点），中位缓解持续时间（DOR）为7.5个月（次要终点），中位随访时间为15个月，初步的中位总生存期（OS）达21.1个月。不良事件可控且与培美替尼的作用机制一致。
胆管癌是一种发生于胆管的恶性肿瘤。根据其起源部位可以分为肝内胆管癌（iCCA）和肝外胆管癌。胆管癌患者通常在诊断时已处于疾病后期或晚期，预后较差。胆管癌的发病率存在区域性差异，北美和欧洲地区的发病率为0.3 ~ 3.4/100,000.FGFR2基因融合或重排几乎仅发生于iCCA,其中10% ~ 16%的患者存在这种情况。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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