白血病占儿童肿瘤发病总数的三分之一，是儿童常见的恶性肿瘤，根据美国国家癌症协会的数据，在儿童和青少年中，约有四分之三的白血病是急性淋巴细胞性白血病（ALL），其余大多数病例是急性髓细胞性白血病（AML）。《柳叶刀·全球健康》（Lancet Global Health）杂志中的研究指出，确诊的白血病患者五年生存率仅为25.4%，但是近年来，急性白血病的药物逐渐增多，为儿童白血病的治疗带来了新的转机。
吉妥珠单抗是一款抗体药物偶联物（ADC），含有可以靶向CD33的单克隆抗体和与之连接的细胞毒素卡其霉素（calicheamicin）。CD33是一种在成髓细胞表面表达的抗原，在多达90%的AML患者中都存在。当吉妥珠单抗与CD33抗原结合时，它可以被吸收进细胞，然后在癌细胞内释放卡其霉素将其杀死。
吉妥珠单抗获得美国FDA的批准，用于治疗表达CD33抗原的新诊断急性骨髓性白血病(AML)的成人患者。FDA同时也批准该药物用于治疗2岁及以上的CD33阳性AML患者，这些患者经历复发或对初始治疗没有响应。值得一提的是，吉妥珠单抗是首款包括儿童AML适应症的药物，也是唯一一款靶向CD33的AML治疗方法。2020年6月，FDA批准扩大辉瑞靶向抗癌药吉妥珠单抗的适用人群，用于年龄≥1个月、新诊断的CD33阳性急性髓性白血病（AML）患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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