2021年6月16日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准阿伐普替尼用于晚期系统性肥大细胞增生症（AdvSM）的成人患者，包括侵袭性系统性肥大细胞增生症（ASM）、系统性肥大细胞增生症伴相关血液肿瘤（SM-AHN）和肥大细胞白血病（MCL）患者。
专家组们对此展开了研究，在两项多中心、单臂、开放标签的临床研究（EXPLORER研究[NCT02561988]和PATHFINDER研究[NCT03580655]）中评估了阿伐普替尼治疗AdvSM的疗效。主要疗效指标为中央委员会根据修订的IWG-MRT-ECNM标准评估的总缓解率（ORR），其他疗效指标包括缓解持续时间（DOR）、达缓解时间和肥大细胞负荷变化。53例患者每天接受200mg的阿伐普替尼治疗。
研究结果表明所有可评估患者的ORR为57%（95%CI:42，70）（n=53），完全缓解（CR）率为28%，部分缓解（PR）率为28%。中位DOR为38.3个月（95%CI:19，不可估计），中位达缓解时间为2.1个月。AdvSM患者最常见的不良反应（发生率≥20%）包括水肿、腹泻、恶心和疲劳/虚弱。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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