日本神经内科学团队发布消息称，关于身体逐渐无法动弹的疑难病症“肌萎缩侧索硬化症”（ALS,又称渐冻人症），实施了使用患者的诱导多能干细胞（iPS细胞）探寻对治疗有效的现有药物并给患者用药的临床试验，结果9人中有5人出现了让病情停止进一步发展的效果。此前已有延缓病情发展的药物，该团队表示让病情停止发展的药物则是“全球首例”。井上指出，由于此次试验的对象人数较少，要投入实用还需要进一步的临床试验，强调说“以科学的力量可以压制ALS的可能性进入了视野”。
该团队让由患者皮肤制成的iPS细胞成长为运动神经细胞，再现了病状。在通过被称为“iPS药物研发”的手法对该细胞投入包括现有药物在内的药物，测试了效果。结果发现，用于慢性髓性白血病治疗的“博舒替尼”具有延缓病情发展的效果。对发病初期且可见病情发展的9名患者用博舒替尼约3个月，结果5人在用药期间病情没有恶化；另4人未见改善，以与用药前相同的速度恶化了。
比较两者的血液后发现，神经细胞中特有的蛋白质的量在用药前后并不相同。据悉，今后将调整博舒替尼用药量等，并计划以更多患者为对象实施临床试验。日本的ALS患者约有9000人。由于运动神经细胞被破坏，全身肌肉会变得无法动弹，许多患者为了维持生命需要使用呼吸机。尚不清楚详细的发病原理，基本治疗方法也未确立。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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