多发性骨髓瘤是一种恶性 B 细胞肿瘤，其特征是浆细胞在骨髓中异常增殖，分泌单克隆免疫球蛋白，导致终末器官损伤，该病过程是异质性的，生存期从侵袭性表现患者(<1 年)到无痛性疾病患者(> 10 年)。泊马度胺适用于先前至少已经接受过两种治疗药物包括来那度胺(lenalidomide)和硼替佐米(bortezomib)，对治疗无效和在最后一次治疗后2个月内病情反复(复发和难治性)的多发性骨髓瘤患者。

　　专家们展开了泊马度胺治疗复发难治性多发性骨髓瘤的一项研究。在研究期间，共有 81 名患者接受了基于泊马度胺的治疗，其中 75 名被纳入生存分析。48 名患者 (59.3%) 对来那度胺和硼替佐米均无效。总体响应率为 58.7%。5 名患者 (6.7%) 达到完全缓解，13 名患者 (17.3%) 获得非常好的部分缓解，26 名患者 (34.7%) 获得部分缓解。中位随访 11 个月（范围 2-27 个月）后，中位无进展生存期为 9.1 个月（95% CI,5.4 至 12.9 个月）。来那度胺和硼替佐米均难治与非难治患者的中位无进展生存期分别为 5.5 和 12.6 个月，具有统计学意义（P= .04，风险比，0.35，95% CI,0.28 至 0.97）。未达到中位总生存期。重要的毒性包括贫血 (28%)、中性粒细胞减少 (16%)、肺炎 (16%) 和静脉血栓形成 (5%)。由此可见，以泊马度胺为基础的通用疗法是一种有效的选择，并且在 RRMM 患者中具有良好的耐受性。

　　泊马度胺是迄今为止活性最强的免疫调节药物。该药可以使用非常低的剂量有效治疗多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma,MM），从而减少不良事件风险，包括周围神经病变和骨髓抑制等（泊马度胺剂量为4mg,而来那度胺为25mg,沙利度胺为800mg）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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