近年来针对FLT3突变开发的抑制剂取得较大突破。FLT3抑制剂包括一代和二代抑制剂，其中第一代FLT3抑制剂主要包括索拉菲尼和米哚妥林，其为多靶标抑制剂，单药治疗对FLT3-ITD突变（FLT3跨膜区的内部串联重复突变）复发或难治性AML（R/RAML）患者的生存改善并不显著，现多与化疗联合使用。2017年4月，诺华研发的米哚妥林获FDA批准，联合化疗一线治疗FLT3突变阳性AML患者。米哚妥林是全球首个一线治疗FLT3突变AML的靶向药物，同时也是过去25年来美国市场获批治疗AML的首个靶向新药。
米哚妥林作为一种口服多靶向激酶抑制剂，是通过阻断几种促进细胞增长的酶起作用的，其中包括Flt3，因此被开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。美国Dana-Farber癌症研究所的研究报告表明，在标准化疗方案中加入多靶点激酶抑制剂米哚妥林，可明显延长携带FLT3突变的AML患者的总生存期和无事件生存期。亦有医学研究成果显示，肥大细胞增生症引起的严重病变，可以通过靶向药物米哚妥林得到缓解。米哚妥林目前已经获得FDA授予的突破性药物资格；并且在急性髓系白血病(AML)以及肥大细胞增多症(SM)两个适应症中收获了孤儿药资格认定。
急性白血病(AL)是源于造血干细胞的恶性克隆性疾病，主要表现为贫血、出血、感染和浸润等征象。通常可以分为急性淋巴细胞白血病(ALL)和急性髓细胞白血病(AML)两大类。成人以AML多见，儿童以ALL多见。急性白血病进展很快，若不经特殊治疗，平均生存期仅3个月左右，短者甚至在诊断数天后即死亡。然而，随着医学的进步，已有不少患者病情缓解以至长期存活，甚至获得治愈。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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