晚期 SM 是一种罕见的血液系统疾病，几乎所有患者均由 KIT D816V 突变驱动。该疾病的特征是不受控制的肥大细胞增殖和跨多个器官系统的激活。这会导致显着且通常是严重的症状和广泛的器官损伤，导致中位总生存期为 3.5 年至不到 6 个月。

　　系统性肥大细胞增多症 (SM) 的晚期罕见血液系统疾病的患者首次获得了针对该疾病的核心驱动因素的靶向治疗。美国食品和药物管理局 (FDA) 批准 Blueprint Medicines 的 Ayvakit  (avapritinib) 用于治疗晚期 SM 成人患者，包括侵袭性 SM (ASM)、伴有血液系统肿瘤的 SM (SM-AHN) 和肥大细胞白血病（MCL）。

　　阿泊替尼被批准为SM所需的治疗方法。如两项临床试验所示，为晚期全身性肥大细胞增多症患者提供了显着的临床疗效，这一批准巩固了该疗法在这一人群中的强大价值主张。对于 Blueprint Medicines 而言，的批准标志着过去第四次获得FDA的监管胜利，也是阿泊替尼的第二次获得批准。FDA批准 阿泊替尼用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）外显子 18 突变（包括 PDGFRA D842V 突变）的不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成人。该公司还获得了 Gavreto  (pralsetinib) 的批准，用于治疗在转染 (RET) 突变型甲状腺髓样癌 (MTC) 期间被诊断为重排的 12 岁及以上成人和儿童患者。Gavreto 还被批准用于治疗转染 (RET) 融合阳性非小细胞肺癌 (NSCLC) 期间转移性重排的成人。

　　阿泊替尼 是根据 I 期 EXPLORER 试验和 II 期 PATHFINDER 试验的数据获得批准的。这些研究的数据表明，无论先前的治疗如何，阿泊替尼都能在不同疾病亚型的晚期 SM 患者中产生持久的临床疗效。

　　中位随访 11.6 个月，总体反应率为 57%。中位反应持续时间为 38.3 个月。此前 FDA 授予 阿泊替尼突破性疗法指定用于治疗晚期 SM,包括 ASM、SM-AHN 和 MCL 亚型，以及用于治疗中度至重度惰性 SM.癌症研究所白血病科主任表示，阿泊替尼将为晚期全身性肥大细胞增多症患者建立新的护理标准。他说，该批准将治疗范式转向针对肥大细胞增多症主要驱动因素的精准治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿伐普替尼/阿泊替尼(AYVAKIT)是治疗胃肠间质瘤精准靶向新药？

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