KRAS突变在晚期胰腺癌、结直肠癌、肺癌等多种实体瘤中非常常见，比如在晚期胰腺癌中阳性率几乎超过80%，而携带KRAS突变的实体瘤非常恶性，四五十年来学术界一直在寻找针对该突变的靶向药；索托拉西布是一个针对KRAS G12C（这是KRAS突变中最常见的突变类型之一）研发的靶向药。
索托拉西布是一种小分子，旨在与KRAS G12C 结合，将蛋白质锁定在非活性状态，防止其发送驱动不受控制的细胞生长的信号。该药物的靶向方法不会影响未突变的KRAS蛋白。该药物针对携带该突变的肺癌、肠癌、恶性黑色素瘤等多种实体瘤开展了临床试验。
研究一共招募了76位各种实体瘤患者，其中55名患者已经可以评估疗效。29名晚期KRAS突变的查改患者，12位接受的是索托拉西布960mg每天的治疗剂量——1名患者肿瘤明显缩小，10名患者肿瘤稳定，疾病控制率达92%。
非小细胞肺癌中，13名患者接受的是索托拉西布960mg每天的治疗剂量，7名患者肿瘤明显缩小，治疗有效率54%；另外6名患者肿瘤稳定，抗癌控制率达100%。还有2名晚期KRAS突变的阑尾癌患者，接受治疗后，1名患者肿瘤明显缩小，1名患者疾病稳定，抗癌控制率100%。汇总在一起，一共27名患者，9名患者肿瘤明显缩小，17名患者疾病稳定，总的肿瘤控制率高达96.3%。
最常见的副作用(≥ 20%)为腹泻、肌肉骨骼疼痛、恶心、疲劳、肝毒性和咳嗽。最常见的实验室检测异常(≥ 25%)为淋巴细胞减少、血红蛋白减少、天冬氨酸转氨酶增加、丙氨酸转氨酶增加、钙减少、碱性磷酸酶增加、尿蛋白增加和钠减少。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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