塞尔帕替尼用于转移性RET融合阳性非小细胞肺癌、晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌和晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌，基于LIBRETTO-001 1/2期数据的有条件营销授权，这是有史以来在RET驱动的癌症患者中报道的最大试验，注册数据表明，已扩散到大脑的非小细胞肺癌患者具有持久的客观反应和高颅内反应率。

　　塞尔帕替尼可作为单一疗法用于治疗：

　　成人患者的转移性RET融合阳性非小细胞肺癌(NSCLC)，

　　RET -mutant甲状腺髓样在成人和儿童患者12岁及以上不能手术切除的晚期或转移性疾病癌（MTC），

　　在接受索拉非尼和/或乐伐替尼预先治疗后患有晚期或转移性疾病（不适合手术或放射性碘治疗）的成年患者的RET融合阳性分化型甲状腺癌。

　　在1/2期、多中心、开放标签、多队列临床试验(LIBRETTO-001)中评估了塞尔帕替尼在晚期RET融合阳性NSCLC、RET突变型MTC和RET融合阳性甲状腺癌患者中的疗效，N=702）。该试验招募了初治患者和大量预先治疗的各种晚期实体瘤患者，包括RET融合阳性NSCLC、RET突变型MTC、RET融合阳性甲状腺癌和某些其他具有RET的实体瘤改动。主要疗效结果是总体反应率(ORR)和反应持续时间(DoR)，并由不知情的独立审查委员会评估。预先指定的次要终点包括中枢神经系统(CNS)ORR和CNS DoR.在具有可测量脑转移的先前治疗过的NSCLC患者中，11名患者中有10名观察到颅内反应(CNS ORR)。

　　在LIBRETTO-001试验中，由于不良反应(AR)的停药率为5%。最常见的AR,包括实验室异常（≥25%），包括AST升高、ALT升高、淋巴细胞计数减少、葡萄糖升高、白细胞减少、白蛋白减少、钙减少、口干、肌酐升高、腹泻、碱性磷酸酶升高、高血压，减少血小板，增加总胆固醇，疲劳，皮疹，减少钠和便秘。此外，最常见的严重AR（≥2%）是肺炎和出血。

　　“大多数甲状腺髓样癌是由RET改变引起的，部分其他甲状腺癌也是如此。像塞尔帕替尼这样的治疗方案能够安全有效地抑制RET,使其成为RET驱动的癌症患者的重要治疗考虑因素，” Monika Krzyzanowska博士说，医学博士MPH FRCPC FASCO.

　　关于塞尔帕替尼（selpercatinib）

　　塞尔帕替尼（selpercatinib,以前称为LOXO-292）是一种选择性且有效的RET激酶抑制剂。塞尔帕替尼可能会影响肿瘤细胞和健康细胞，这可能会导致副作用。塞尔帕替尼是一种口服处方药，剂量为120毫克或160毫克，取决于体重（-/+50公斤），每天服用两次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

　　关于RET驱动的癌症

　　RET激酶的基因组改变，包括融合和激活点突变，导致过度活跃的RET信号传导和不受控制的细胞生长。在大约2%的NSCLC中发现了RET融合；10-20%的乳头状癌、Hurthle细胞癌、间变性癌和低分化甲状腺癌。激活RET点突变约占散发性MTC的60%和种系MTC的约90%。RET融合阳性癌症和RET-突变型MTC的增殖和存活主要依赖于这种单一的活化激酶。这种依赖性，通常被称为“癌基因成瘾”，使此类肿瘤对靶向RET的小分子抑制剂高度敏感。RET驱动程序的改变主要与其他致癌驱动程序相互排斥。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：塞尔帕替尼(RETEVMO/SELPERCATINIB)是专门针对RET基因突变/融合的靶向药？

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