在美国，尼罗替尼已被批准用于治疗新确诊的Ph+ CML-CP成人及1岁或1岁以上儿童患者的治疗。尼罗替尼还可用于治疗1岁或1岁以上对酪氨酸激酶抑制剂(Tki)不耐药的Ph+ CML-CP儿童患者以及用于对伊马替尼治疗耐药或不耐受成人慢性期和加速期慢性粒细胞白血病患者的治疗。
CML是一种体内会产生恶性白细胞的血癌类型。几乎所有的慢性粒细胞白血病患者都有一种叫做“费城染色体”的基因异常，这种染色体产生一种叫做BCR-ABL的蛋白质。这种蛋白可以促进患者恶性白细胞的增殖。在世界范围内，CML约占儿童白血病新诊断病例的3%。
这项新的适应症此前获得FDA优先审评认定，本次批准是基于两项尼罗替尼对两岁至十八岁以下Ph+ CML-CP儿童患者治疗的疗效和安全性研究结果。研究共有69名新诊断(一线)或对先前的TKI治疗耐药或不耐受(二线)的Ph+ CML-CP儿童患者接受尼罗替尼治疗。初诊患者12个周期的主要分子生物学缓解(MMR；BCRABL/ABL<=0.1%国际量表[IS])率为60.0%(95%[CI]：38.7，78.9)，其中15例达到MMR.初诊儿童12周MMR累积率为64.0%，初次MMR中位时间为5.6个月(区间：2.7~16.6)。在对TKI治疗有抵抗或不耐受的患儿中，12周期MMR发生率为40.9%(95%Ci:26.3，56.8)，其中18例为MMR.耐药或不耐受患儿的MMR累积率为47.7%，第一次MMR的中位时间为2.8个月(区间：0.0~11.3)。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
更多药品详情请访问 尼罗替尼 https://www.kangbixing.com/
添加康必行顾问，想问就问
