FDA批准Blueprint Medicines Corporation的阿伐普替尼（avapritinib）用于治疗含有血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）外显子18突变的成人不可切除或转移的胃肠道间质瘤（GIST），该批准包括GIST最常见的外显子18突变PDGFRA D842V.阿伐普替尼是一种激酶抑制剂。FDA授予该药突破性治疗方案、快速通道和孤儿药指定。

　　GIST的标准疗法对携带PDGFRA外显子18突变的GIST无效。阿伐普替尼是第一种专门批准用于携带这种突变的GIST的药物，临床试验显示，使用这种靶向药物后，85%的患者肿瘤缩小，有很高的缓解率。

　　GIST产生于胃肠道壁上的特殊神经细胞。一个细胞DNA中的一个或多个突变可能导致GIST的发生。一半以上的GIST从胃部开始，其他的大部分开始于小肠，但是GIST可以在胃肠道的任何地方开始。PDGFRA的激活突变与GIST的发展有关，GIST病例中约有10%涉及该基因的突变。

　　FDA根据43例GIST患者PDGFRA外显子18突变的临床试验结果批准了阿伐普替尼，其中38例PDGFRA D842V突变。患者每天接受AYVAKIT 300毫克或400毫克口服，直到病情进展或受不了毒性。建议剂量为300毫克，每天一次。该试验测量了多少患者在治疗过程中经历了肿瘤完全或部分缩小（总有效率）。对于PDGFRA外显子18突变的患者，总有效率为84%，7%有完全应答，77%有部分应答。对于PDGFRA D842V突变的亚组患者，总有效率为89%，8%有完全应答，82%有部分应答。虽然未达到应答的中位持续时间，但61%的外显子18突变应答患者的应答持续时间为6个月或更长（31%的持续应答患者的随访时间少于6个月）。

　　服用阿伐普替尼的患者常见的副作用是水肿、恶心、疲劳/乏力、认知障碍、呕吐、食欲下降、腹泻、发色改变、流泪、腹痛、便秘、皮疹和头晕。阿伐普替尼可导致颅内出血，在这种情况下，应减少剂量或停止用药。阿伐普替尼还可能影响中枢神经系统，包括认知障碍、头晕、睡眠障碍、情绪障碍、言语障碍和幻觉。如果发生这种情况，根据严重程度可以撤药，在副作用改善或停止后以相同或减少剂量恢复给药。

　　医护人员应告知孕妇，阿伐普替尼可能会对发育中的胎儿或新生儿造成伤害。此外，FDA建议在使用阿伐普替尼治疗期间和停药6周内进行有效避孕。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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