胆管癌（cholangiocarcinoma）是起源于肝内外胆管的恶性肿瘤，分为肝内胆管癌及肝外胆管癌。肝外胆管癌又分为肝门部胆管癌和远端胆管癌。胆管癌是一种恶性程度很高的肿瘤，侵袭性强、预后差，很多患者在确诊时已失去手术机会。晚期胆管癌系统治疗方案极其匮乏，一线标准化疗的客观缓解率(ORR)仅15%-26%，常发生耐药，且无标准二线治疗方案，临床需新的治疗方案改善患者生存状况。目前晚期胆管癌有效的系统治疗方案极其匮乏，只能采用一线标准化疗缓解，但是患者客观缓解率(ORR)仅15%-26%，且胆管癌患者常发生耐药。目前胆管癌无标准二线治疗方案，因此临床患者急需新的治疗方案。

　　培米替尼（Pemazyre）是全球首款胆管癌靶向治疗剂，适用于局部晚期或转移性的胆管癌患者，由美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市。培米替尼是一种小分子激酶抑制剂，它的毒性作用低，不良反应少，IC50值（达到50%抑制效果时的药物浓度）小于2nM.因为胆管癌患者的肿瘤基因表现为FGFR2基因融合或其它重排，培米替尼抑制胆管癌患者肿瘤中的纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）的高针对性和高效性，使得培米替尼在阻止肿瘤的生长和扩散上表现优秀。

　　培米替尼还可以通过激活纤维细胞生长因子受体（FGFR）扩增和融合导致FGFR组成型激活，从而抑制纤维细胞生长因子受体1-3（FGFR1-3）磷酸化和信号传导并降低细胞活力，抑制恶性细胞的增殖和存活，从而达到更好的治疗效果。

　　在代号为FIGHT-202(NCT02924376)的培米替尼的获批临床试验中，临床试验结果显示，在存在FGFR2融合/重排的107例患者中，所有接受培米替尼治疗剂量和化疗联合治疗的胆管癌患者都得到一定程度的缓解，表现为肿瘤体积缩小，并发症减轻（P<0.001)。培米替尼单药治疗的总缓解率为36%，其中包括2.8%的完全缓解和33%的部分缓解;疾病控制率为82%。接受治疗的中位缓解持续时间为9.1个月;63%的患者在6个月或更长时间获得缓解，18%的患者在12个月或更长时间保持缓解。临床研究表明，培米替尼中位总生存期(OS)为21.1个月，与以往二三线治疗患者历史平均生存期的6-7个月相比，培米替尼二线治疗方案将患者生存期足足延长了3倍以上。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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