美国食品和药物管理局批准阿维普替尼（Ayvakit,Blueprint Medicines Corp.）用于晚期系统性肥大症（AdvSM）的成年患者，包括侵袭性系统性肥大症（ASM）、伴有血液肿瘤的系统性肥大症（SM-AHN）和肥大细胞白血病（MCL）患者。
EXPLORER（NCT02561988）和PATHFINDER（NCT03580655）是两项多中心、单臂、开放标签的临床试验，对AdvSM患者的疗效进行了评估。主要的疗效指标是根据修改后的IWG-MRT-ECNM标准，由中央委员会裁定的总反应率（ORR）。其他疗效指标是反应持续时间（DOR），反应时间，以及肥大细胞负担的个别指标的变化。53名患者接受了阿维普替尼的每日剂量，最高为200毫克。
两项试验中所有可评估的患者的ORR合计为57%（95%CI:42，70）（n=53），其中28%完全缓解，28%部分缓解。反应持续时间的中位数为38.3个月（95%置信区间：19，无法估计），反应的中位数时间为2.1个月。
AdvSM患者最常见的不良反应（发生率≥20%）是水肿、腹泻、恶心和疲劳/衰弱。不推荐阿维普替尼用于治疗血小板计数低于50X109/L的AdvSM患者。推荐阿维普替尼的剂量为200毫克，每天一次，用于治疗AdvSM患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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