enasidenib（恩西地平）是IDH1突变（mIDH1）和IDH2突变（mIDH2）的口服抑制剂，经FDA批准用于治疗伴IDH突变的复发/难治急性骨髓系白血病（AML）。本文报告了药物与强化化疗联合治疗新诊断的mIDH1/2型AML患者的Ⅰ期研究的最新治疗反应和生存结果。

　　这项开放标签、多中心的Ⅰ期研究（NCT02632708）设计在之前已描述过。简而言之，符合条件的伴mIDH1或mIDH2 的新诊断AML患者接受诱导治疗（多柔比星60mg/m2/天或伊达比星12mg/m2/天×3天，阿糖胞苷200mg/m2/天×7天），与恩西地平 100mg每日1次（针对mIDH2）联合治疗。诱导治疗后，患者接受最多4个周期的巩固治疗，同时继续使用mIDH抑制剂。完成或不适合巩固治疗的患者继续持续应用恩西地平,直到研究结束。使用BEAMing数字PCR和多参数流式细胞仪评估IDH突变和微小残留病变（MRD）。

　　已有患者接受了治疗。恩西地平队列93例（中位年龄63.0岁，范围27-77）；2例被指定在第8天开始服用恩西地平的患者出现了持续的不良事件或在第8天死亡，因此从未接受过恩西地平,不包括在疗效分析内。恩西地平治疗的患者为继发性AML.在sAML患者中，分别有4例（22.2%）和17例（48.6%）恩西地平治疗的患者既往接受过去甲基化药物。恩西地平联合诱导治疗和巩固治疗的耐受性良好。

　　在91例恩西地平治疗的患者中，45/56（80.4%）新发AML患者和22/35（62.9%）sAML患者获得了CR、CRi或CRp的反应。

　　在接受恩西地平治疗的患者中，15/64（23.4%）患者的IDH2突变转阴，10/16（62.5%）MRD阴性。46例（49.5%）恩西地平治疗的患者接受了≥1个周期的巩固治疗，17例（18.3%）患者在巩固治疗后接受了维持治疗，7例（7.5%）患者进入维持治疗而没有巩固治疗，43例（46.2%）患者进行了HSCT.恩西地平联合诱导化疗和巩固治疗显示出可接受的安全性，mIDH的初发AML患者的CR+CRi/CRp缓解率≥80%。在超过21个月的随访中，患者总生存率高，恩西地平治疗的患者12个月的生存率>75%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：恩西地平(ENASIDENIB/IDHIFA)是针对治疗急性髓性白血病新药

　　更多药品详情请访问 恩西地平 https://www.kangbixing.com/bxyw/exdp/