依帕伐单抗（NI-0501）是一种完全人源的抗IFN-γ单克隆抗体，可与IFN-γ结合并中和，目前正在开发用于治疗HLH.美国血液学会（ASH）年会上公布 依帕伐单抗治疗小儿原发性噬血淋巴组织细胞增多症的最新研究。
该研究的主要疗效终点是通过预定义的客观参数来评估治疗结束时的总体缓解率。总体缓解率的测算基于发热、脾肿大、细胞减少、高铁血症、纤维原and/or D-双体水平、CNS异常以及血清sCD25水平不再恶化相较基线改善不低于50%。二项式检验评估零假设：ORR 40% 单边p value 0.025. 数据来源于34名患者其中27人在传统治疗失败后进入本研究。ORR显著高于预先设定的40%的零假设，满足主要终点。
两组患者根据临床研究判断，ORR分别为70.6%和70.4%。依帕伐单抗输液耐受性良好，27%的患者出现轻微至中度的输液反应。HSCT治疗前观察到的安全事件主要包括HLH现象、感染或其他给药引起的毒性反应。在依帕伐单抗治疗期间，1名患者发生可能由IFN-γ中和病原体引起的感染，通过适当治疗得以解决。 未观察到脱靶效应。
这是首个达到预设客观缓解率的前瞻性HLH研究。结果表明，Empalumab可被推荐作为治疗pHLH新的治疗选择。用依帕伐单抗治疗能够控制HLH活性，具有良好的安全性和耐受性。大多数接受HSCT治疗的患者预后良好。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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