根据中国国家药监局（NMPA）数据显示，阿伐普替尼用于治疗PDGFRA（血小板源性生长因子受体α）外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）、不可切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者。

　　胃肠道间质瘤是一种罕见肿瘤，约占胃肠道恶性肿瘤的0.1%-3%。年发病率约为1-2.2/10万，平均发病年龄约60-65岁，男女发病率基本相同。在中国，由于人口基数大，每年约有1.4万-2.1万人新确诊胃肠道间质瘤。胃肠道间质瘤可发生于消化道任何部位，最常发生于胃（60%）及小肠（20%-30%），也可发生于结直肠和食管。通常，大部分胃肠道间质瘤患者不会出现症状，多因其他原因进行内镜检查时发现。而出现临床症状的患者，其症状往往不典型，可能的症状包括胃肠道出血及继发贫血、食欲不振、腹胀及腹痛等。

　　有研究发现，约90%胃肠道间质瘤患者的致病因素与KIT或PDGFRA基因突变有关，85%以上的胃肠道间质瘤属于KIT基因突变激活，5%为PDGFRA基因突变。其中PDGFRA 外显子18突变约占1.2%-12.8%，由于这类患者对现有的疗法不敏感，所以疾病进展快、生存期短。

　　阿伐普替尼是一款高特异性KIT和PDGFRA突变激酶抑制剂。据介绍，阿伐普替尼可通过直接与导致突变KIT和PDGFRA信号传导的活性激酶构象结合，进而起到肿瘤抑制作用。阿伐普替尼在KIT和PDGFRA突变的胃肠道间质瘤中显示出了广泛地抑制作用，包括针对现有疗法耐药的激活环突变的抑制作用。

　　一项评估阿伐普替尼治疗不可切除或转移性晚期胃肠道间质瘤患者的安全性、药代动力学特征和抗肿瘤疗效的开放标签、多中心的1/2期临床试验发现，阿伐普替尼在携带PDGFRA D842V突变的中国胃肠道间质瘤患者中，初步显示出了显著的抗肿瘤活性：在300mg每日一次的剂量下，8例携带PDGFRA D842V突变的患者中，所有患者靶病灶均有缩小，总体缓解率为62.5%；此外，阿伐普替尼也表现出了良好的耐受性，治疗相关不良事件大部分为1级或2级。

　　对于该药物获批，一直以来，PDGFRA外显子18突变的GIST患者缺乏治疗药物。阿伐普替尼在PDGFRA外显子18突变的中国晚期胃肠道间质瘤患者中，表现出了非常好的抗肿瘤活性，且安全性和耐受性良好。阿伐普替尼在中国获批，无疑将为这部分患者带来巨大的生存获益。目前，阿伐普替尼已被首版《CSCO胃肠间质瘤诊疗指南》推荐用于携带PDGFRA D842V突变患者的一线治疗以及三线治疗失败后的患者（均为2A类证据，II类推荐）。

　　值得一提的是，除了胃肠道间质瘤，阿伐普替尼未来还有望惠及更多患者。在全球范围内，阿伐普替尼针对晚期和惰性系统性肥大细胞增生症（SM）患者的临床开发正在进行。美国FDA已授予阿伐普替尼突破性疗法认定，用于治疗晚期SM,包括侵袭性SM的亚型，伴有相关血液肿瘤和肥大细胞白血病的SM,以及中度至重度惰性SM.如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿维普替尼/阿泊替尼能够显著改善系统性肥大细胞增多症患者的皮肤症状？

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