2020年5月8号，美国食品及药物管理局（FDA）批准了一款RET抑制剂塞尔帕替尼 (selpercatinib,LOXO-292，塞尔帕替尼)，用于治疗三种RET基因出现融合或者突变的癌症，包括非小细胞肺癌、髓样甲状腺癌和甲状腺癌。该药是头个获批治疗特定携带RET基因变异的癌症患者。

　　RET基因突变包含基因融合和激活性点突变两种形式。其中基因融合存在于大约2%的非小细胞肺癌、10-20%的甲状腺癌和少数其它癌症患者中。而激活性点突变则存在于大约60%的髓样甲状腺癌患者中。拥有RET基因变异的癌症主要通过该蛋白激酶的异常激活促进癌症细胞的增殖和生长，因此这类癌症对RET抑制剂十分敏感。

　　作为一种RET激酶抑制剂，新获批的塞尔帕替尼可以阻断RET的活性，从而阻止癌细胞生长。即可以抑制天然RET信号通路，同事还可以抑制可能出现的获得性抗性。FDA对塞尔帕替尼批准主要基于该药物临床试验的数据，该试验纳入了三种类型癌症患者，其中非小细胞肺癌患者105人，为接受过前期铂类药物化疗的RET融合阳性肺癌，该类人群客观缓解率达到64%。在达到缓解的患者中，缓解持续时间达到6个月的患者占了81%。此外，该试验还对39例新诊断RET融合阳性非小细胞肺癌患者进行了疗效评价，客观缓解率为84%。

　　在12岁及以上携带RET突变的甲状腺髓样癌患者中，55例经治患者的ORR为69%，76%获得缓解的患者缓解持续时间至少为6个月。在88例初治患者中，ORR为73%。61%获得缓解的患者缓解持续时间至少为6个月。

　　在治疗RET融合阳性甲状腺癌患者时，19例接受过放射性碘治疗和至少一种其它疗法治疗的患者的ORR为79%，87%获得缓解的患者缓解持续时间至少为6个月。8例只接受过放射性碘治疗的患者的ORR为100%，75%获得缓解的患者缓解持续时间至少6个月。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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