中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准胃肠道间质瘤（GIST）精准靶向疗法阿伐普替尼（阿伐替尼片）的新药上市申请，用于治疗携带血小板源性生长因子受体α多肽（PDGFRA）外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可切除或转移性GIST成人患者。新闻稿指出，该疗法是中国首个获批的针对PDGFRA外显子18突变型GIST的精准疗法，由Blueprint Medicines公司开发。
GIST是胃肠道间叶源性肿瘤，其中60%～70%发生在胃，20%～30%发生在小肠，10%发生在结直肠，也可发生在食管、网膜和肠系膜等部位，肿瘤可单发或多发，生物学行为上可从良性至恶性。研究表明，此类肿瘤起源于胃肠道未定向分化的间质细胞，大多数病例具有c-kit 或PDGFRA基因活化突变。
此次阿伐普替尼获批是基于一项开放标签、多中心的1/2期临床研究，显示阿伐普替尼在携带PDGFRA D842V突变的中国GIST患者中初步显示出了显著的抗肿瘤活性，在300 mg每日一次的剂量下，8例携带这一突变患者的靶病灶均有缩小，总体缓解率（ORR）为62.5%。该疗法的治疗总体耐受性良好。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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