2021年1月20日,Swedish Orphan Biovitrum(Sobi)公司宣布,欧盟委员会(EC)已批准Doptelet(阿伐曲泊帕)的扩展适应症申请,可用于其他疗法(皮质类固醇、免疫球蛋白)治疗无效的慢性原发免疫性血小板减少症(ITP)成人患者的治疗。
ITP,又称特发性血小板减少性紫癜,是一种获得性自身免疫性出血性疾病,本病主要由血小板自身抗原免疫耐受性丢失导致,主要发病机制有两种,一种是体液和细胞免疫介导的血小板过度破坏;另一种是体液和细胞免疫介导的巨核细胞数量和质量异常,导致血小板生成不足。当血小板减少持续超过12个月时称慢性ITP.ITP约占出血性疾病总数的1/3,已有报道的成人年发病率约为2/10万~10/10万,育龄期女性发病率高于同年龄组男性,60岁以上老年人是高发群体。
阿伐曲泊帕是一种血小板生成素(TPO)受体激动剂,口服给药后可模拟TPO刺激巨核细胞发育和成熟的生物学效应,使血小板计数增加。该疗法已在美国和欧洲获批用于计划接受手术的慢性肝病成人患者血小板减少症的治疗,2019年6月,FDA批准阿伐曲泊帕用于治疗对先前治疗反应不足的慢性ITP成人患者的血小板减少。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!