血小板生成素(TPO)受体激动剂是新一代促血小板生成药物,其模拟内源性 TPO 刺激骨髓中巨核细胞和巨核细胞祖细胞的生长和发育,从而增加血小板生成。目前已获 FDA 批准上市的 TPO 受体激动剂包括罗米司亭、艾曲泊帕、阿伐曲泊帕和芦曲泊帕。阿伐曲泊帕是第二代 TPO 受体激动剂, FDA 批准其用于择期行诊断性操作或手术的成人慢性肝病(CLD)相关血小板减少症和免疫性血小板减少症(ITP)的治疗,2020 年 4 月获中国国家药品监督管理局(NMPA)批准用于择期行诊断性操作或手术的 CLD 相关血小板减少症。
阿伐曲泊帕疗效如何?ADAPT-1 和 ADAPT-2 是两项设计完全相同的随机、双盲、安慰剂对照、国际多中心 Ⅲ 期临床试验。分为低基线队列(<40 × 10^9/L)和高基线队列(40-50 × 10^9/L),2:1 随机接受阿伐曲泊帕(低基线队列 60 mg/d;高基线队列 40 mg/d)或安慰剂治疗,qd,餐时服用,连续服用 5d.
ADAPT-1 研究结果显示,阿伐曲泊帕组中低基线(65.6% vs. 22.9%)和高基线(88.1% vs. 38.2%)队列主要终点发生率均显著高于安慰剂组(P<0.001),ADAPT-2 研究结果同样显示,阿伐曲泊帕组中低基线(68.6% vs. 34.9%)和高基线(87.9% vs. 33.3%)队列主要终点发生率均显著高于安慰剂组(P<0.001)。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!