神经母细胞瘤是一种交感神经系统的恶性肿瘤，是儿童最常见和最致命的颅外肿瘤，占儿童恶性肿瘤的 8%~10%；确诊时的中位年龄为 17～18 个月，半数患者确诊时已发生远处转移。高危神经母细胞瘤患儿的预后较差，长期生存率不足 50%。

　　达妥昔单抗 β（dinutuximab）是一款单克隆抗体，可与神经母细胞瘤细胞上过度表达的一个GD2的特定靶点结合。它于2017年获得欧盟委员会批准，治疗1岁以上的接受过诱导化疗并达到部分缓解的高危神经母细胞瘤患者，随后进行清髓性治疗和干细胞移植，或者复发或难治性神经母细胞瘤的患者。值得一提的是，达妥昔单抗 β是欧洲药品管理局（EMA）唯一批准的用于治疗高危神经母细胞瘤的靶向肿瘤免疫疗法。

　　HR-NBL1/SIOPEN是在12个国家的104家机构中进行的一项多中心、随机、3期临床研究（NCT01704716），纳入了年龄1~20岁，根据国际神经母细胞瘤分期系统，患有2、3或4S期MYCN扩增，或任何MYCN状态的4期高危神经母细胞瘤患者。旨在评估ch14.18/CHO（dinutuximab）dinutuximab联合IL-2对比dinutuximab单药治疗高危神经母细胞瘤患者的无事件生存率（EFS率）。结果显示，406例患者被随机分配至dinutuximab治疗组（200例）、dinutuximab联合IL-2治疗组（206例）。中位随访4.7年（IQR 3.9~5.3年），dinutuximab治疗组的3年EFS率为56%（95%CI 49%~63%），dinutuximab联合IL-2治疗组的3年EFS率为60%（53%~66%），两组结果无统计学差异，提示联合IL-2并未提高dinutuximab治疗的生存获益。

　　为了评估dinutuximab免疫治疗在HR-NBL1/SIOPEN研究中的作用，采用既往未接受dinutuximab治疗的人群为对照组，分析了疗效数据。结果显示，844例患者，中位随访5.8年（IQR,4.2~8.2年），其中未接受dinutuximab免疫治疗（对照组）的466例患者的5年无事件生存（EFS）率和5年总生存（OS）率分别为42%（95%CI 38%~47%）和50%（95%CI 46%~55%），接受dinutuximab免疫治疗的378例患者为57%（95%CI 51%~62%)和64%（95%CI 59%~69%）（P<0.001）。多因素分析发现，未接受dinutuximab免疫治疗（P=0.0002，HR=1.573）是疾病复发或进展的危险因素。结果表明，基于dinutuximab的免疫治疗在HR-NBL1/SIOPEN研究中发挥了重要作用。这也为凯泽百（dinutuximab）用于初治高危神经母细胞瘤患者提供了重要依据。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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