原发性血小板增多症(ET)是一种造血干细胞克隆性疾病，以血小板持续升高为特征，主要表现为出血和血栓症状，常伴有JAK2V617F基因突变，少数患者进展为白血病。据统计，ET任何年龄均可能发病，发病率约为30/10万。骨髓增生性疾病（MPD）是分化相对成熟的一系或多系骨髓细胞不断地克隆性增殖所致的一组肿瘤性。阿那格雷（Anagrelide,Xagrid/Agrylin）是一种咪唑-喹唑啉类化合物，是环磷腺苷磷酸二酯酶III抑制剂，高浓度时抑制血小板的生成和聚集。后来发现低剂量的阿那格雷有降低血小板的作用，作用机制可能是影响巨核细胞细胞周期后期(有丝分裂后)分化成熟，使血小板生成减少。该药不影响DNA、RNA的合成及巨核细胞增殖分裂，无潜在致癌性。疾病，临床主要表现为一种或多种血细胞质和量的异常、脾肿大、出血倾向以及血栓形成。

　　阿那格雷的作用机制与烷化剂完全不同，也与羟基脲有所区别，安全性较高。此外，与其他化疗药物针对所有骨髓细胞不同的是，阿那格雷可直接靶向巨核细胞，目前属于治疗血小板增多症的二线药物 。阿那格雷可以选择性作用于巨核细胞系，主要通过影响巨核细胞的成熟来降低血小板数目；同时可抑制环磷腺苷磷酸二酯酶的活性，从而抑制血小板的聚集，减少血栓情况的发生。骨髓增殖性疾病患者发病和死亡的主要原因是严重的血栓形成及出血，患者常伴随血小板活化及凝血亢进。临床研究表明，阿那格雷治疗各类型的骨髓增殖性疾病，有利于诱导血小板凝血功能恢复正常化，而羟基脲还不能达到这种治疗作用。

　　综上所述，阿那格雷可以用于治疗血小板增多症，并且可明显降低血小板数值。不过，血小板增多症属于骨髓增殖性疾病，单一的阿那格雷治疗，并不能解决原发病的根本问题。部分病友在治疗一段时间后可能会出现治疗效果不佳的情况，在此同时就需要及时调整方案，以达到外周血指标以及骨髓象内环境的缓解稳定。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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