靶向抗癌药鲁卡帕尼（Rucaparib）治疗铂敏感晚期胰腺癌II期临床研究的中期结果。这些早期数据非常令人鼓舞，表明在携带BRCA1、BRCA2或PALB2致病性突变的患者中，在含铂化疗诱导治疗后给予鲁卡帕尼一线维持治疗表现出疾病控制，并且没有发现新的安全信号。据估计，5-8%的胰腺癌患者BRCA1、BRCA2或PALB2存在致病性突变。
该项研究是一项正在进行的单臂II期研究，正在评估鲁卡帕尼（600mg,每日2次）用于一线维持治疗的疗效和安全性。该研究将入组42例晚期胰腺癌患者，这些患者肿瘤携带致病性的种系或体细胞BRCA1、BRCA2或PALB2突变，接受了至少4个月的含铂化疗后病情没有进展。研究的主要终点是无进展生存期（PFS），人员实体瘤疗效评价标准（RECIST v1.1）评价。
在中期分析中，19例可评估患者的中位PFS为278天或9.1个月（从鲁卡帕尼治疗开始）。在中位随访244天时，中位总生存期（OS）未达到。在最后一次数据截止时评估的19名患者中，1例患者实现完全缓解（CR），另外6例患者实现部分缓解（PR），包括种系BRCA2突变（n=4）、种系PALB2突变（n=2）和体细胞BRCA2突变（n=1）患者。
19例患者中有8例接受鲁卡帕尼治疗了6个月以上，2例治疗了1年以上（13个月和15个月）。第8周随访的疾病控制率（定义为CR+PR+稳定疾病）为89.5%。总的来说，本研究中的鲁卡帕尼治疗耐受性良好，无剂量限制性毒性。
鲁卡帕尼常见不良反应包括恶心、疲劳、呕吐、贫血、腹痛、味觉异常、便秘、食欲减退、腹泻、血小板减少和呼吸困难。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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