重型再生障碍性贫血（SAA）是一种骨髓再生不良及造血干细胞缺乏的骨髓造血功能衰竭综合征，目前主要治疗手段为异基因造血干细胞移植和免疫抑制治疗（IST）。随着移植技术及IST联合治疗方案如艾曲泊帕联合IST的涌现，SAA患者生存状况得到显著改善。重型再生障碍性贫血“病”如其名，患者骨髓严重增生不良，造血功能衰竭，白细胞、红细胞和血小板三系均严重降低，且会引发感染、出血、贫血等一系列并发症，严重威胁人类生命健康。目前SAA治疗手段主要包括异基因造血干细胞移植和IST.由于移植条件的限制，临床上通常选择IST.虽然IST治疗有效率较高，多数患者能脱离输血，但总体上完全缓解率（CR）仍较低。此外，很多患者远期有复发风险。因此，如何使患者获得有效治疗、提高CR率、降低远期复发率，仍困难重重。

　　艾曲泊帕是一种口服小分子促血小板生成素受体激动剂，可促进骨髓造血干细胞的增殖和分化，提高三系血细胞水平。目前关于艾曲泊帕联合IST治疗SAA患者的数据多集中于欧美人群，中国的真实世界研究结果尚不清楚。此外国内外IST疗法在抗胸腺细胞/淋巴细胞免疫球蛋白(ATG/ALG)种属选择、艾曲泊帕剂量选择方面均有较大差异，联合方案对中国SAA患者的疗效究竟如何亟待探究。我们团队经过多年临床积累和数据分析发现，IST治疗后第1、3、6和12 个月，单独使用IST或IST联合艾曲泊帕治疗组的总缓解率(ORR)分别为12%vs35%(P=0.002)、44%vs64%(P=0.028),61%vs85%(P=0.006)和73%vs 91%(P=0.031)。接受IST或IST联合艾曲泊帕后第 3、6 和 12 个月的CR率分别为7%vs17%(P=0.069)、14%vs27%(P=0.11)以及33%vs32%(P=0.92)。分析治疗6个月患者疗效相关因素，提示 ORR 与艾曲泊帕的使用显著相关(P=0.011, OR=3.600, 95%CI 1.345-9.638)，且安全性良好。

　　首先，从病理生理角度，艾曲泊帕为促造血药物，将其与IST结合，优势在于可使患者早期更快恢复，获得缓解。治疗末期，可能由于IST有充分“发挥”的时间和空间，单用IST患者CR率亦逐渐提高，导致本研究两种方案患者CR率无显著差异。另外，EBMT的RACE研究3与我们选用的ATG种属不同，且考虑到东亚人群与欧美人群代谢情况有所差别，艾曲泊帕国内剂量仅为国外的1/2（75mg/d）。有报道显示不同种属的ATG可能导致患者CR率有所差别。因此国内外研究结果可能不一致。

　　后续我们将进一步探究IST联用不同剂量艾曲泊帕对SAA患者的影响，以期在保持患者耐受性的同时，进一步改善疗效；此外，若条件成熟，考虑采用以猪ALG为基础的IST联合艾曲泊帕开展临床研究。希望全国再生障碍性贫血（AA）领域工作者群策群力，积累临床经验和数据，共同造福患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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