维奈托克（Venetoclax）是一种BCL-2（B淋巴细胞瘤-2基因）抑制剂，是全球首款BCL-2抑制剂。近30年来，针对Bcl-2蛋白的研究众多，重要性也毋庸置疑，但是针对该靶点的药物开发却始终困难重重。首个上市的药物维奈托克的开发即历经20年，从化合物设计、筛选直到临床试验，不断地“升级打怪”，不断地克服障碍，不断地推倒重来，其面对的困难是整个领域的共性难题，其经历的波折几乎代表了整个领域的沉浮。维奈托克适用于通过FDA批准测试检测的有17p缺失慢性淋巴细胞性白血病（CLL）患者的治疗，患者曾接受至少一种先前治疗。

　　慢性淋巴细胞白血病是一种原发于造血组织的恶性肿瘤。肿瘤细胞为单克隆的B淋巴细胞，形态类似正常成熟的小淋巴细胞，蓄积于血液、骨髓及淋巴组织中。慢性淋巴细胞白血病虽发展缓慢，但难以治愈，维奈妥拉的应用提供了又一种治疗方案。

　　作用机制

　　BCL-2在细胞凋亡（程序性细胞死亡）中发挥重要作用，可阻止一些细胞（包括淋巴细胞）的凋亡，并且在某些类型癌症中过度表达，与耐药性的形成相关。维奈托克（Venetoclax）旨在选择性抑制BCL-2的功能，恢复细胞的通讯系统，让癌细胞自我毁灭，达到治疗肿瘤的目的。

　　维奈托克是BCL-2靶向药物，能让BCL-2蛋白失活，让癌细胞“免死金牌”不再有效，被称为“澳洲神药”，有以下四个特点。

　　第一、维奈托克对17p缺失的慢淋有效率高达71%，包括近20%的完全缓解。两年群活率高达84%，而且副作用比较轻。

　　第二、维奈托克治疗前，最好进行BCL-2，MCL-1和BCL-XL蛋白检测。如果癌细胞只是BCL-2很高，而没有MCL-1和BCL-XL,那出现良好甚至神奇疗效的概率会大大增加。如果癌细胞同时高表达BCL-2很高和MCL-1应考虑维奈托克和MCL-1抑制剂联用。

　　第三、维奈托克可以和别的抗癌药联用。由于BCL-2对癌细胞生存很重要，即使有时候维奈托克单独使用不能直接杀死癌细胞，也会让他们对别的药物更加敏感。

　　第四、维奈托克对于只依靠BCL-2的癌症类型，有令人惊讶的治疗效果。

　　维奈托克注意事项如下：

　　（1）肿瘤溶解综合症(TLS)：评估用药患者的发病风险。用抗高尿酸血症药物预先给药和确保适当水化。当总体风险增加应用更强的应对措施(静脉水化，频繁监视，住院)。

　　（2）中性粒细胞减少：监视血细胞计数和感染的体征，使用临床手段适当处置。

　　（3）免疫接种：维奈托克治疗前、治疗期间或者可以用药后不要给予减毒活疫苗。

　　（4）胚胎胎儿毒性：可能致胚胎-胎儿危害。育龄女性需要了解药物对胎儿潜在风险，并在治疗期间使用有效避孕。

　　维奈托克的不良反应，主要为中性粒细胞减少、腹泻、恶心、贫血、上呼吸道感染、血小板减少和疲乏等。

　　药物反应严重时要及时到医院就诊，接受医生进一步的诊疗，以便患者更好的使用药物。

　　服用维奈妥拉后，出现贫血、乏力等情况时，可以适当食疗，如进食鸡血、富含维生素C的水果、蔬菜、鸡血等；避免进食杏仁、海带、茶、咖啡等。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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