软组织肉瘤（STS）具有亚型多、异质性高的特点，手术是软组织肉瘤的首选治疗方法，但对于不可切除或远处转移的晚期软组织肉瘤，目前仍然采用化疗作为一线治疗方案。对于化疗失败后的患者，目前我国共识尚无标准的推荐二线治疗方案。

　　帕唑帕尼是最早获得FDA批准用于除脂肪肉瘤外的晚期软组织肉瘤化疗失败后的一种TKI类药物，已被NCCN指南推荐为晚期软组织肉瘤的治疗药物。一项研究收集了40例不同亚型的帕唑帕尼治疗的STS成人患者，评估其治疗效果（RECIST 1.1）和安全性，并构建预测帕唑帕尼疗效的基因panel.

　　在治疗效果方面，帕唑帕尼治疗中国STS患者的完全缓解率(CR)为0%，部分缓解率(PR)为37.5％(15/40)，总反应率(ORR=CR+PR)为37.5％(15/40)，疾病稳定率(SD)为42.5%(17/40)，疾病控制率(DCR=CR+PR+SD)为80.0％(32/40)，中位无进展生存期(mPFS)为5.3个月(95％Cl:4.2, 6.5)。

　　安全性方面，帕唑帕尼的不良反应能被耐受，不良事件多为轻度或中度(1-2级)，常见不良事件依发生率高低为头发脱色95%(38/40，均为1-2级)、手足综合征82.5%(33/40，29例为1-2级)，腹泻47.5%(19/40，16例为1-2级)，厌食45%(18/40，14例为1-2级)、皮肤脱色42.5%(17/40，均为1-2级)，乏力25%(10/40，9例1-2级)及高血压15%(6/40，4例1-2级)等。

　　该真实世界研究数据表明，帕唑帕尼在中国STS患者的mPFS与其三期试验PALETTE（mPFS=4.6月， N=369）及日本亚组人群结果（mPFS=24.7周，N=40）相似，并具有较好的耐受性，证实了帕唑帕尼在中国软组织肉瘤患者中是安全、有效的。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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