阿伐普替尼（Avapritinib, Ayvakit）是一种针对KIT/PDGFRA激活环突变体的强效、选择性小分子抑制剂，该药在中国已被批准用于治疗携带PDGFRA 18号外显子突变（包括PDGFRA D842V）的不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成年患者，这是中国首次批准针对这一患者群体的精准疗法。
阿伐普替尼在中国GIST患者的三线和后线治疗中具有临床活性，是潜在的治疗选择。一项开放标签、多中心1/2期临床试验评估了阿伐替尼用于不可切除或转移性GIST患者的结果，中位治疗时间为25.4周。
在PDGFRA D842V突变型GIST患者中，客观缓解率（ORR）为75%，包括15名部分缓解（PR）的患者。同样，在三线和四线治疗亚组中，9名（39%）患者有客观缓解，其中1名（4%）患者完全缓解，8名（35%）患者部分缓解。41名患者发生了3/4级治疗相关不良事件，其中最常见的是贫血（32%）
在该研究的第一阶段，研究人员旨在确定第二阶段的推荐剂量——每天200mg和300mg之间，并评估其安全性和药代动力学特征。在第二阶段，他们评估了初步疗效，并进一步评估了300mg剂量治疗后的安全性和药代动力学特征。
患者的中位年龄为63岁（范围为43-70岁）。大多数患者为男性，ECOG表现评分为1.截至2020年7月31日，有60名患者接受了阿伐普替尼的治疗，包括6名接受200mg治疗的患者和54名接受300mg治疗的患者。40名患者仍在接受治疗，20名患者因死亡、疾病进展或不良事件而停止治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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