泊马度胺是Celgene公司推出的第三代沙利度胺(Thalidomide)类似物,该药于2013年2月获FDA批准上市,于2013年8月获EMA批准上市。是迄今为止活性最强的免疫调节药物。该药可以使用非常低的剂量有效治疗多发性骨髓瘤(Multiple Myeloma,MM),从而减少不良事件风险,包括周围神经病变和骨髓抑制等(泊马度胺剂量为4mg,而来那度胺为25mg,沙利度胺为800mg)。泊马度胺对经来那度胺(Lenalidomide)和沙利度胺治疗无效的MM有很好的应答,对其他新药难治的MM患者也表现出较高的缓解率。
多发性骨髓瘤是一种恶性 B 细胞肿瘤,其特征是浆细胞在骨髓中异常增殖,分泌单克隆免疫球蛋白,导致终末器官损伤,该病过程是异质性的,生存期从侵袭性表现患者(<1 年)到无痛性疾病患者(> 10 年)。据统计,MM 占所有癌症的1%,占血液系统恶性肿瘤的10%。目前,国内MM市场虽小但增长快速,据国内样本医院数据统计,2019年,多发性骨髓瘤市场主要有硼替佐米、来那度胺和沙利度胺,整体用药市场金额超过15亿元,近5年平均增速超过50%。
泊马度胺通过对耐药性骨髓瘤细胞的靶向针对性作用,可抑制细胞生长并诱导细胞凋亡,同时还能增强机体自身对肿瘤的免疫反应。但服用该药也会出现一定的副作用,轻者有疲乏无力、恶心呕吐、腹泻发热、感染、呼吸困难等症状。重者会出现肺炎、肾脏衰竭、高钙血症、尿路感染等。部分病友还会出现中性粒细胞减少、血小板减少等症状。
据相关调研统计,接受泊马度胺单一治疗的病友达到客观缓解率(ORR)可达7.4%。而泊马度胺联合低剂量地塞米松治疗多发性骨髓瘤,可有29.2%的病友达到ORR.需要注意的是,抽烟会降低泊马度胺的治疗效果。因此,想早日使病情得到缓解的病友,要先戒掉香烟。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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